Pharming reçoit l'accord du plan d'investigation pédiatrique et la désignation de médicament innovant prometteur pour le leniolisib de la part de la MHRA britannique
Un plan d'investigation pédiatrique (PIP) approuvé est la voie réglementaire vers l'autorisation de mise sur le marché du leniolisib comme traitement du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (APDS) chez l'enfant
La désignation « Promising Innovative Medicine » (PIM) est une indication précoce que le leniolisib est un candidat pour le programme d'accès rapide aux médicaments de la MHRA
LEIDEN, Pays-Bas, 28 avril 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. (« Pharming » ou « la Société ») (EURONEXT Amsterdam : PHARM) (Nasdaq: PHAR) annonce qu'elle a reçu une décision positive de l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) concernant une demande de plan d'investigation pédiatrique (PIP) pour le leniolisib, un inhibiteur oral sélectif de la phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ), pour le traitement du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (APDS) chez les patients âgés de 1 an à moins de 18 ans. La société annonce également que la MHRA a accordé la désignation Promising Innovative Medicine (PIM) au leniolisib pour le traitement de l'APDS.
Un PIP est un plan de développement visant à garantir l'obtention des données nécessaires pour soutenir l'autorisation de mise sur le marché d'un médicament dans la population pédiatrique. Toutes les demandes d'autorisation de mise sur le marché de nouveaux médicaments destinés aux enfants doivent être accompagnées des résultats des études décrites dans un PIP convenu, sauf si le médicament est exempté en raison d'un report ou d'une dérogation. Le PIP leniolisib comprend deux essais cliniques mondiaux planifiés chez des patients pédiatriques atteints de SPDA, le premier chez des enfants âgés de 4 à 11 ans et le second chez des enfants âgés de 1 à 6 ans. La société prévoit de lancer le recrutement de ce programme pédiatrique pour le leniolisib au cours du second semestre 2022.
La désignation PIM indique qu'un médicament est un candidat prometteur pour le programme d'accès anticipé aux médicaments (Early Access to Medicines Scheme - EAMS) de la MHRA, qui fournit un accès préalable à la mise sur le marché de produits destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention d'une maladie potentiellement mortelle ou gravement débilitante et qui ont le potentiel de répondre à un besoin médical non satisfait.
Anurag Relan MD, directeur médical de Pharming, a commenté :
« Nous sommes heureux d'avoir reçu l'accord de ce PIP et la désignation PIM de la MHRA, qui représentent des étapes réglementaires importantes alors que nous continuons à faire progresser le leniolisib pour le traitement de l'APDS, une maladie rare, souvent débilitante et parfois mortelle. L'accord sur le PIP et la désignation PIM renforcent notre confiance dans le potentiel du leniolisib pour le traitement du SPDA, car ils nous ouvrent la voie vers l'autorisation de mise sur le marché au Royaume-Uni. Pharming se réjouit de continuer à travailler avec les autorités réglementaires à l'échelle mondiale afin de mettre le plus rapidement possible le leniolisib à la disposition des patients présentant cet important besoin médical non satisfait. »
Le léniolisib, qui a obtenu la désignation de médicament orphelin en Europe, a reçu la même désignation de la Food and Drug Administration américaine le 30 janvier 2018.
Comme annoncé précédemment, Pharming prévoit de commencer à soumettre des demandes d'enregistrement mondial pour le leniolisib au deuxième trimestre 2022 et, sous réserve d'approbation, de lancer le traitement aux États-Unis au premier trimestre 2023 et de commencer une série de lancements européens au second semestre 2023.
À propos du syndrome de la phosphoinositide 3-Kinase δ activée (APDS)
L'APDS est une immunodéficience primaire rare qui touche à peu près une à deux personnes sur un million. Également connu sous le nom de PASLI, il est causé par des variantes dans l'un ou l'autre des deux gènes, PIK3CD ou PIK3R1, qui régulent la maturation des globules blancs. Les variantes de ces gènes conduisent à une hyperactivité de la voie PI3Kδ (phosphoinositide 3-kinase delta).1,2 Une action équilibrée de la voie PI3Kδ est essentielle à la fonction immunitaire physiologique. Lorsque cette voie est hyperactive, les cellules immunitaires n'arrivent pas à atteindre leur maturité et à fonctionner correctement, ce qui entraîne une immunodéficience et un dérèglement.1,3 L'APDS se caractérise par des infections sinopulmonaires graves et récurrentes, une lymphoprolifération, une auto-immunité et une entéropathie.4,5 Comme ces symptômes peuvent être associés à une variété de conditions, y compris d'autres immunodéficiences primaires, les personnes atteintes d'APDS sont souvent mal diagnostiquées et souffrent d'un retard de diagnostic de 7 ans en moyenne.6 Comme l'APDS est une maladie progressive, ce retard peut entraîner une accumulation de dommages au fil du temps, y compris des dommages pulmonaires permanents et des lymphomes.4-7 La seule façon de diagnostiquer définitivement cette maladie est de réaliser un test génétique.
À propos du leniolisib
Le leniolisib est une petite molécule qui inhibe l'isoforme delta de la sous-unité catalytique de 110 kDa de la PI3K de classe IA et qui présente des activités immunomodulatrices et potentiellement anti-néoplasiques. Le leniolisib inhibe la production de phosphatidylinositol-3-4-5-trisphosphate (PIP3). Le PIP3 sert de messager cellulaire important activant spécifiquement l'AKT et régulant une multitude de fonctions cellulaires telles que la prolifération, la différenciation, la production de cytokines, la survie cellulaire, l'angiogenèse et le métabolisme. Contrairement à PI3Kα et PI3Kβ, qui sont exprimés de manière omniprésente, PI3Kẟ et PI3Kγ sont exprimés principalement dans les cellules d'origine hématopoïétique. Le rôle central de PI3Kẟ dans la régulation de nombreuses fonctions cellulaires du système immunitaire adaptatif (cellules B et, dans une moindre mesure, cellules T) ainsi que du système immunitaire inné (neutrophiles, mastocytes et macrophages) indique fortement que PI3Kẟ est une cible thérapeutique valable et potentiellement efficace pour plusieurs maladies immunitaires.
À ce jour, le leniolisib a été bien toléré au cours d'un essai de phase 1 sur des sujets sains et d'une étude de phase II/III permettant l'enregistrement.
À propos de Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) est une société biopharmaceutique mondiale qui se consacre à transformer la vie des patients atteints de maladies rares, débilitantes et potentiellement mortelles. Pharming commercialise et développe un portefeuille innovant de thérapies de remplacement des protéines et de médicaments de précision, y compris des petites molécules, des produits biologiques et des thérapies géniques qui sont à un stade précoce ou avancé de développement. Le siège social de Pharming est situé à Leiden, aux Pays-Bas, et ses employés, répartis dans le monde entier, sont au service des patients sur plus de 30 marchés en Amérique du Nord, en Europe, au Moyen-Orient, en Afrique et en Asie-Pacifique. Pour plus d'informations, consultez le site www.pharming.com.
Déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, y compris en ce qui concerne le calendrier et l'avancement des études précliniques et des essais cliniques de Pharming sur ses produits candidats, les perspectives cliniques et commerciales de Pharming, la capacité de Pharming à surmonter les défis posés par la pandémie de COVID-19 à la conduite de ses affaires, et les attentes de Pharming concernant ses besoins en fonds de roulement et ses ressources de trésorerie projetés, lesquelles déclarations sont soumises à un certain nombre de risques, d'incertitudes et d'hypothèses, y compris, mais sans s'y limiter, la portée, l'avancement et l'expansion des essais cliniques de Pharming et les ramifications pour le coût de ceux-ci ; et les développements cliniques, scientifiques, réglementaires et techniques. À la lumière de ces risques et incertitudes, et d'autres risques et incertitudes qui sont décrits dans le rapport annuel 2021 de Pharming et le rapport annuel sur le formulaire 20-F pour l'année se terminant le vendredi 31 décembre 2021 déposé auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis, les événements et les circonstances dont il est question dans ces déclarations prospectives peuvent ne pas se produire, et les résultats réels de Pharming peuvent différer matériellement et négativement de ceux anticipés ou sous-entendus par celles-ci. Toutes les déclarations prospectives ne sont valables qu'à la date du présent communiqué de presse et sont basées sur les informations dont dispose Pharming à la date du présent communiqué.
Références :
- Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014 ; 15:88-97.
- Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016 ; 138(1):210-218.
- Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019 ;143(5):1676-1687.
- Coulter TI et coll. J Allergy Clin Immunol. 2017 ;139(2):597-606.
- Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018 ; 9:543.
- Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019 ;21 mai.
- Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018 ;9:338
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