Abeona Therapeutics Inc ABEO

abeona therapeutics inc. (nasdaq: $abeo) is een toonaangevend biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase dat zich richt op de ontwikkeling van nieuwe gentherapieën voor levensbedreigende zeldzame genetische ziekten. abeona is ontstaan uit de nauwe samenwerking van het bedrijf met belangrijke belanghebbenden die zich allemaal inzetten om nieuwe biotechnologische inzichten om te zetten in baanbrekende behandelingen voor zeldzame ziekten. De belangrijkste programma's van abeona omvatten abo-102 (aav-sgsh), een gentherapie op basis van adeno-geassocieerd virus (aav) voor het sanfilippo-syndroom type a (mps iiia) en eb-101 (gen-gecorrigeerde huidtransplantaten) voor recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (rdeb). abeona ontwikkelt ook abo-101 (aav-naglu) voor sanfilippo syndroom type b (mps iiib), abo-201 (aav-cln3) gentherapie voor juveniele battenziekte (jncl), abo-202 (aav-cln1) voor de behandeling van infantiele battenziekte (incl), eb-201 voor epidermolysis bullosa (eb), abo-301 (aav-fancc) voor de aandoening fanconi anemie (fa) en abo-302 met behulp van een nieuwe crispr/cas9-gebaseerde gene editing-benadering voor gentherapie.