Adverum Biotechnologies Inc ADVM

adverum (nasdaq: advm) is een gentherapiebedrijf in een klinisch stadium dat zich richt op onvervulde medische behoeften in ernstige zeldzame en oculaire ziekten. we werken aan de ontwikkeling van een robuuste pijplijn van gentherapieën die productkandidaten bevat voor de behandeling van zeldzame ziekten alfa-1-antitrypsine (a1at) deficiëntie en erfelijk angio-oedeem (hae), evenals natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie (wamd). Door gebruik te maken van ons adeno-geassocieerd virus (aav)-gebaseerd platform voor gerichte evolutie van de volgende generatie, genereren we gentherapieën die ontworpen zijn om een duurzame doeltreffendheid te bieden door een aanhoudende expressie van een therapeutisch eiwit te induceren.