Biocryst Pharmaceuticals Inc. BCRX

BioCryst Pharmaceuticals ontdekt nieuwe, orale, klein-molecule geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten waarbij een grote medische behoefte bestaat en waarbij een enzym een sleutelrol speelt in het biologische proces van de ziekte. ORLADEYO™ (berotralstat), eenmaal daags oraal toegediend, is goedgekeurd in de Verenigde Staten en Japan voor de preventie van HAE-aanvallen bij volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder, en wordt reglementair herzien voor goedkeuring in de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk. BioCryst heeft verschillende ontwikkelingsprogramma's lopen, waaronder BCX9930, een orale Factor D-remmer voor de behandeling van complement-gemedieerde ziekten, BCX9250, een ALK-2-remmer voor de behandeling van fibrodysplasia ossificans progressiva, en galidesivir, een potentiële behandeling voor de ziekte van Marburg en Gele Koorts. RAPIVAB® (peramivirinjectie), een virale neuraminidaseremmer voor de behandeling van influenza, is goedgekeurd door de regelgevende instanties in de VS, Canada, Australië, Japan, Taiwan en Korea. Post-marketing verplichtingen voor RAPIVAB zijn lopende.