Design Therapeutics Inc DSGN

Design Therapeutics is een biotechnologiebedrijf dat een nieuwe klasse van therapieën ontwikkelt op basis van een platform van gengerichte chimera (GeneTAC™) kleine moleculen. Het belangrijkste programma van het bedrijf is gericht op de behandeling van Friedreich ataxie, gevolgd door een programma voor myotone dystrofie type-1 en ontdekkingsinspanningen voor meerdere andere ernstige degeneratieve aandoeningen veroorzaakt door nucleotide herhalingen.