Eloxx Pharmaceuticals Inc ELOX

Eloxx Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase dat nieuwe RNA-modulerende kandidaat-geneesmiddelen ontwikkelt (ontworpen als eukaryotische ribosomale selectieve glycosiden) voor de behandeling van zeldzame en uiterst zeldzame premature stopcodonziekten. Premature stopcodons zijn puntmutaties die de eiwitsynthese vanuit boodschapper-RNA verstoren. Als gevolg daarvan hebben patiënten met premature stopcodon-ziekten een verminderde of geëlimineerde eiwitproductie van het allel dat de mutatie draagt, wat leidt tot enkele van de ernstigste fenotypes van deze genetische ziekten. Deze premature stopcodons zijn geïdentificeerd in meer dan 1800 zeldzame en ultrazeldzame ziekten. Read-through therapeutische ontwikkeling is gericht op het verlengen van de halfwaardetijd van mRNA en het verhogen van de eiwitsynthese door het cytoplasmatische ribosoom in staat te stellen voortijdige stopcodons te lezen om volledige eiwitten te produceren. De belangrijkste onderzoekskandidaat van Eloxx, ELX-02, is een kleine molecule die ontworpen is om de productie van volledige functionele eiwitten te herstellen. ELX-02 bevindt zich in de vroege stadia van klinische ontwikkeling en is gericht op taaislijmziekte. ELX-02 is een onderzoeksgeneesmiddel dat door geen enkele internationale regelgevende instantie is goedgekeurd. De preklinische kandidatenpool van Eloxx bestaat uit een bibliotheek van nieuwe kandidaat-geneesmiddelen die ontworpen zijn als eukaryotische ribosomale selectieve glycosiden, geïdentificeerd op basis van read-through potential. Eloxx heeft ook preklinische programma's gericht op nierziekten waaronder autosomaal dominante polycysteuze nierziekte en zeldzame oculaire genetische aandoeningen. Het hoofdkantoor van Eloxx is gevestigd in Waltham, MA, met vestigingen in Rehovot, Israël en Morristown, NJ.