Pharming Group N.V. PHARM

Pharming Group N.V. is een wereldwijd, commercieel biofarmaceutisch bedrijf dat innovatieve eiwitvervangingstherapieën en precisiegeneesmiddelen ontwikkelt voor de behandeling van zeldzame ziekten en onvervulde medische behoeften. Het vlaggenschip van haar portfolio is haar recombinant humane C1 esterase inhibitor (rhC1INH)-franchise. C1INH is een natuurlijk voorkomend eiwit dat de complementcascade afremt om ontstekingen in aangetaste weefsels onder controle te houden. Het belangrijkste product, RUCONEST®, is de eerste en enige plasmavrije rhC1INH-eiwitvervangingstherapie. Het is goedgekeurd voor de behandeling van acute aanvallen van hereditair angio-oedeem (HAE). Het bedrijf brengt RUCONEST® op de markt in de Verenigde Staten, de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk via zijn eigen verkoop- en marketingorganisatie, en in de rest van de wereld via zijn distributienetwerk. Daarnaast onderzoekt het bedrijf de klinische werkzaamheid van rhC1INH bij de behandeling van andere indicaties, waaronder pre-eclampsie, acute nierschade en ernstige pneumonie als gevolg van COVID-19-infecties. Het bestudeert ook zijn orale precisiegeneesmiddel, leniolisib (een fosfoinositide 3-kinase delta, of PI3K delta, remmer), voor de behandeling van geactiveerd PI3K delta syndroom, of APDS, in een registratiebevorderende fase 2/3 studie in de Verenigde Staten en Europa. Verder maakt het gebruik van zijn transgene productietechnologie om volgende-generatie eiwitvervangingstherapieën te ontwikkelen, met name voor de ziekte van Pompe, die zich momenteel in preklinische ontwikkeling bevindt.