FDA vraagt Pharming om aanvullende data voor Joenja-gebruik bij jonge kinderen

Het Nederlandse biotechbedrijf Pharming Group heeft een tegenslag geïncasseerd bij de uitbreiding van de Amerikaanse markt voor zijn medicijn Joenja® (leniolisib). De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft een zogeheten Complete Response Letter (CRL) gestuurd naar aanleiding van de aanvraag om het middel ook beschikbaar te stellen voor kinderen in de leeftijd van 4 tot 11 jaar met de zeldzame immuunziekte APDS.

Focus op dosering en testmethodiek

De FDA heeft in haar schrijven aangegeven dat er zorgen zijn over de mogelijke onderblootstelling aan het medicijn bij pediatrische patiënten met een lager lichaamsgewicht. Om te garanderen dat deze jonge patiënten dezelfde effectieve blootstellingsniveaus bereiken als volwassenen en adolescenten, heeft de toezichthouder gevraagd om aanvullende farmacokinetische gegevens.

Daarnaast identificeerde de FDA een technisch probleem met een van de analytische methoden die worden gebruikt voor het testen van productiebatches. Pharming wordt verzocht om op dit punt extra gegevens en verduidelijking te verschaffen.

Bestaande goedkeuring blijft van kracht

Het is belangrijk om te benadrukken dat deze beslissing geen invloed heeft op de huidige status van Joenja in de Verenigde Staten. Het middel is sinds maart 2023 volledig goedgekeurd voor de behandeling van APDS bij volwassenen en jongeren van 12 jaar en ouder. Patiënten in deze leeftijdsgroepen kunnen het medicijn dus blijven gebruiken zoals voorgeschreven.

Reactie van Pharming

Fabrice Chouraqui, CEO van Pharming, reageerde teleurgesteld maar strijdbaar op het nieuws:

"Hoewel we teleurgesteld zijn in de reactie van de FDA, blijven we ons onvermoeibaar inzetten om Joenja beschikbaar te maken voor kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS. Voor deze populatie bestaat er momenteel geen goedgekeurde gerichte behandeling."

Het bedrijf is van plan om op korte termijn een 'Type A'-overleg aan te vragen met de FDA om de volgende stappen voor een hernieuwde indiening te bespreken. Pharming heeft er vertrouwen in dat de gevraagde informatie over de klinische farmacologie en de testmethodiek van de batches naar tevredenheid kan worden beantwoord.

Positieve klinische resultaten

De aanvraag voor de jongere leeftijdsgroep was gebaseerd op een Fase III-onderzoek waarin Joenja na 12 weken significante verbeteringen liet zien. De resultaten toonden een afname van lymfadenopathie (gezwollen lymfeklieren) en een toename van naïeve B-cellen, wat duidt op een correctie van het onderliggende immuundefect.

Tijdens dit onderzoek werden geen ernstige bijwerkingen gerapporteerd die aan het medicijn gerelateerd waren; alle gemelde bijwerkingen waren mild tot matig van aard. Omdat APDS een ernstige aandoening is waarvoor momenteel geen goedgekeurde behandelingen zijn voor kinderen onder de 12 jaar, kreeg de aanvraag in oktober 2025 nog een 'Priority Review'-status van de FDA.